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ゲノム編集

ヒトの受精卵でゲノム編集成功!遺伝病の治療につながる成果だが、実用化に向けて倫理面の議論が必要

ヒトの受精卵をゲノム編集 米などの研究グループ

 あなたの赤ちゃんが生まれる前に、致死的な遺伝子の変異を除去できたらどうだろう?きっと躊躇なく遺伝子治療を受けることだろう。

 命を救うことが期待されると同時に反発も予想されるこの技術の実現に向けて、科学者たちは大きな一歩を踏み出した。

 研究グループは、突然死に至ることもある心臓の病気、「肥大型心筋症」を引き起こす特定の遺伝子の異常がある精子を正常な卵子に入れて受精させた。このとき、遺伝情報を書き換える特殊な物質を精子と同時に入れたところ、70%以上の受精卵で異常な遺伝子が修復された。


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ゲノム編集技術で新品種誕生!2倍速で育つトラフグ 、受粉しないトマト...「カルタヘナ法」との関係は?

ゲノム編集の可能性

 ゲノム編集というと遺伝子工学の一つで、部位特異的な核酸分解酵素(ヌクレアーゼ)を利用して、思い通りに標的遺伝子を改変する技術である。主なヌクレアーゼとして、クリスパー・キャス9(CRISPR/Cas9)システムやTranscription Activator-Like Effector Nucleases(TALEN)がある。

 これまでの遺伝子組換え技術との違いは、その成功率である。これまでの遺伝子組換えでは、プラスミドやウイルスなどを使って、運ばれた新しい遺伝子がDNAに割り込んで操作する仕組みだが、成功率は0.01~0.001%程度。数万の細胞を使っても1個できるかどうかという効率の悪さで、対象も限られていた。

 一方、ゲノム編集の成功率は数%~数十%と高く、受精卵や微生物(びせいぶつ)にも応用可能。基礎医学の研究でよく使われる特定の遺伝子を壊した「ノックアウトマウス」は、以前は作製に1~2年、費用も数百万円かかっていたが、ゲノム編集により期間は1カ月、費用も10分の1程度で済むようになった。


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ゲノム編集の新技術 DNA切らずに遺伝子書き換え!人工酵素複合体「Target-AID」とは何か?

ゲノム編集のしくみ

 最近注目されている遺伝子工学の一つに“遺伝子編集(ゲノム編集)”というものがある。ゲノム編集(Genome Editing)は、部位特異的な核酸分解酵素(ヌクレアーゼ)を利用して、思い通りに標的遺伝子を改変する技術である。

 主なヌクレアーゼには、クリスパー・キャス9(CRISPR/Cas9)システムやTranscription Activator-Like Effector Nucleases(TALEN)がある。これまでの遺伝子組換え技術との違いは、その成功率である。これまでの遺伝子組換えでは、プラスミドやウイルスなどを使って、運ばれた新しい遺伝子がDNAに割り込んで操作する仕組みだが、成功率は0.01~0.001%程度。数万の細胞を使っても1個できるかどうかという効率の悪さで、対象も限られていた。

 一方、ゲノム編集の成功率は数%~数十%と高く、受精卵や微生物(びせいぶつ)にも応用可能。基礎医学の研究でよく使われる特定の遺伝子を壊した「ノックアウトマウス」は、以前は作製に1~2年、費用も数百万円かかっていたが、ゲノム編集により期間は1カ月、費用も10分の1程度で済むようになった。


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わたしは遺伝子治療で20歳若返った?45歳、米バイオ企業CEOが人体実験 テロメラーゼ遺伝子導入

 注目される遺伝子治療

 遺伝子治療とは、異常な遺伝子を持っているため機能不全に陥っている細胞の欠陥を修復・修正することで病気を治療する手法である。代表的なものでは、治療用の遺伝子情報を組み込んだベクター(vector) として、レトロウィルスを異常な遺伝子を持つ細胞内に浸入させる手法がとられているが、成功例は少なく、より画期的なDNA導入法が期待されている。

 ベクター とは、ラテン語の運び屋 (vehere) に由来し、遺伝子組換え技術に用いられる、組換えDNAを増幅・維持・導入させる核酸分子である。遺伝子治療ではウイルスをベクターとして注射、吸入、塗布などで患部組織に注入するか、患者自身の血球などを一度取り出し、体外でウイルスを作用させてから、患者に戻す方法などがある。


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世界を変える!新・遺伝子操作技術“ゲノム編集”とは何?NHKクローズアップ現代

 注目される遺伝子操作「ゲノム編集」

 遺伝子工学(Genetic engineering)は、遺伝子を人工的に操作する技術を指し、特に生物の自然な生育過程では起こらない人為的な型式で行うことを意味している。遺伝子導入や遺伝子組換えなどの技術で生物に遺伝子操作を行う事を一般に指す。

 最近注目されている遺伝子工学の一つに“遺伝子編集(ゲノム編集)”というものがある。ゲノム編集(Genome Editing)とは、CRISPR/CasシステムやTranscription Activator-Like Effector Nucleases(TALEN)等の技術により遺伝子特異的な破壊やレポーター遺伝子のノックイン等を行う新しい遺伝子改変技術である。


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